Chez des souris atteintes de la forme la plus classique du nanisme, des chercheurs ont réussi à rétablir une croissance osseuse tout à fait normale. Un espoir pour la science, car un traitement pour les humains pourrait voir le jour dans les dix prochaines années.
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La forme la plus fréquente de nanisme aujourd’hui s’appelle l’achondroplasie. Ce déficit de croissance implique, chez la personne qui en est atteinte, le développement d’un buste de taille normale mais des membres courts. La plupart des personnes achondroplastes ne mesurent ainsi souvent pas plus d’1m40.
Etude encourageante chez les souris
En France, une équipe de scientifiques vient de se pencher sur le sujet. A partir d’une étude menée sur des souris, ces chercheurs peuvent même aujourd’hui affirmer avoir rétabli le rythme normal de croissance osseuse de souris atteintes de cette pathologie. Leurs résultats ont été publiés dans la revue Science Translational Medicine.
A l’origine de cette forme classique du nanisme qui concerne un enfant sur 15 000 naissances, le récepteur d’un facteur de croissance qu’on appelle FGFR3. Chez les personnes de taille normale, ce récepteur alterne entre une forme active et inactive pour provoquer des poussées de croissance. Or chez les achondroplastes, ce récepteur bloque systématiquement la croissance de l’individu.
Rétablissement total de la croissance
Durant leur étude, les chercheurs français sont partis du principe qu’il fallait que ce récepteur FGFR3, chez les souris atteintes d’achondroplasie, se fixe sur un récepteur. Ils ont donc injecté chez ces souris, entre leur 2ème et leur 21ème jour de vie (15 ans à l’échelle humaine), deux injections par semaine d’une protéine qui n’était autre que la forme non malade du récepteur du facteur de croissance qui a agi comme un leurre pour le FGFR3 qui ne s’est ainsi pas fixé que les véritables porteurs de la mutation pathologique.
En observant ces souris huit mois après leur traitement, les scientifiques ont constaté que ces dernières avaient retrouvé une taille tout à fait normale.
« Et ce qui est particulièrement intéressant, c’est que du fait de la restauration de la croissance, les complications de l’achondroplasie chez les souris, comme la paralysie des pattes arrières, les troubles respiratoires ou la déformation crânienne ont aussi disparu », explique ainsi Elvire Gouze, membre de l’équipe de recherche.
Grâce au succès de cette première étape, les chercheurs espèrent désormais pouvoir soigner l’achondroplasie chez les enfants humains d’ici une dizaine d’années.
